*του Peter G. Lurie
Ακούγοντας τον πρόεδρο Τραμπ, θα πίστευε κανείς ότι είμαστε στην τελική ευθεία για ένα εμβόλιο για τον κορωνοϊό. «Σε λίγες εβδομάδες θα έχουμε το εμβόλιο», είπε αυτή την εβδομάδα. «Μπορεί να είναι τέσσερις εβδομάδες, μπορεί και οκτώ».
Αλλά και άλλες λιγότερο ρόδινες εκτιμήσεις καταλήγουν στο ίδιο συμπέρασμα: τουλάχιστον ένα από τα εμβόλια που βρίσκονται σήμερα στη φάση των κλινικών δοκιμών θα αποδειχθεί αποτελεσματικό και ασφαλές.
Αν όμως αυτή η υπόθεση αποδειχθεί λανθασμένη, κάτι που φυσικά απεύχεται ο καθένας, τα δεδομένα αλλάζουν. Σε αυτή την περίπτωση, απλώς δεν θα υπήρχε τρόπος να εκτιμηθεί πότε θα μπορούσε να ολοκληρωθεί μια επιτυχημένη δοκιμή και ένα διαθέσιμο εμβόλιο.
Και μην αμφιβάλλετε, ότι χρειαζόμαστε απεγνωσμένα ένα εμβόλιο για να δοθεί τέλος σε αυτή την πανδημία. Και όλοι ευχόμαστε να πετύχουν αυτά που δοκιμάζονται. Η πρόσφατη εμπειρία όμως της AstraZeneca δείχνει ότι τα πράγματα μπορεί εύκολα να πάνε στραβά.
Η εταιρεία ανακοίνωσε πριν μέρες ότι θέτει σε αναστολή τη δοκιμή εμβολίων της Φάσης 3, καθώς ένας ασθενής εμφάνισε πιθανώς μια σοβαρή επιπλοκή που ονομάζεται εγκάρσια μυελίτιδα. Από τότε η AstraZeneca ανακοίνωσε ότι θα συνεχίσει εν μέρει τη δοκιμή της, χωρίς να παρέχει πολλές λεπτομέρειες. Ωστόσο, το επεισόδιο είναι μια υπενθύμιση ότι οι δοκιμές της φάσης 3 δεν είναι κάποια εμμονή των γραφειοκρατών του «βαθέος κράτους». Στην πραγματικότητα είναι ένα αναγκαίο στάδιο για την πιστοποίηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας ενός προϊόντος εδώ και 60 χρόνια.
Όπως πολλά άλλα ιατρικά προϊόντα, τα εμβόλια δοκιμάζονται σε τρεις φράσεις, ξεκινώντας από μια μελέτη Φάσης 1 που περιλαμβάνει 20 έως 80 υγιή άτομα και αξιολογεί πώς το σώμα μεταβολίζει το εμβόλιο και διασφαλίζει ότι δεν είναι εξαιρετικά τοξικό. Εάν αυτή η δοκιμή είναι επιτυχής, μπορεί να προχωρήσει στη Φάση 2, συνήθως μια μη τυχαιοποιημένη μελέτη (ή μελέτες) που αρχίζει να διερευνά την αποτελεσματικότητα του προϊόντος σε ένα εύρος δοσολογιών και επίσης αξιολογεί τις βραχυπρόθεσμες παρενέργειες. Μια μελέτη Φάσης 3 μπορεί να ξεκινήσει μετά, συνήθως μια τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη δοκιμή, η οποία στην περίπτωση των εμβολίων Covid-19 θα περιλαμβάνει περίπου 30.000 ασθενείς και θα καθορίσει οριστικά εάν το εμβόλιο είναι ασφαλές και αρκετά αποτελεσματικό για ευρεία χρήση.
Εννιά εμβόλια βρίσκονται αυτή τη στιγμή στη Φάση 3, ενώ δεκάδες βρίσκονται σε κάποια Φάση δοκιμών σε ανθρώπους, αλλά πόσο πιθανό είναι να λειτουργήσουν; Ίσως όχι τόσο όσο κάποιοι πιστεύουν.
Το τελευταίο διάστημα της προηγούμενης κυβέρνησης, μια ομάδα της FDA της οποίας ήμουν επικεφαλής δημοσιοποίησε μια έκθεση που περιλάμβανε 22 λεπτομερείς μελέτες προϊόντων όπου τα υποσχόμενα αποτελέσματα της φάσης 2 δεν επιβεβαιώθηκαν από τις δοκιμές της φάσης 3. Θέλαμε αυτές οι περιπτώσεις να είναι ενδεικτικές και όχι διεξοδικές. Στηριχθήκαμε μόνο σε πληροφορίες που μπορούσε να βρει κανείς δημοσίως και περιλάβαμε τις πιο σαφείς περιπτώσεις, αν και υπήρχαν πολλές ακόμη.
Σε αυτές τις 22 περιπτωσιολογικές μελέτες, 14 περιλάμβαναν μελέτες Φάσης 3 που απέτυχαν να επιβεβαιώσουν την αποτελεσματικότητα του προϊόντος όπως διαφαινόταν στη Φάση 2, μια από αυτές εντόπισε ένα ζήτημα ασφάλειας και επτά δεν μπόρεσαν να επιβεβαιώσουν ούτε την ασφάλεια ούτε την αποτελεσματικότητα. Οι μελέτες της Φάσης 3 για δύο προϊόντα έδειξαν ότι στην πραγματικότητα προκάλεσαν υψηλότερο ποσοστό της πάθησης που είχαν σχεδιαστεί για να αποτρέψουν.
Πέντε από τις 22 αυτές μελέτες αφορούσαν εμβόλια. Οι τέσσερις απέτυχαν να αποδείξουν την αποτελεσματικότητά τους στη φάση 3, ενώ η πέμπτη απέτυχε να αποδείξει και και την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα.
Κάθε ασθένεια, βέβαια, και κάθε εμβόλιο είναι μοναδικά. Η μελέτη που ήταν πιο σχετική με τη σημερινή κατάσταση ήταν ένα εμβόλιο για τον σεξουαλικά μεταδιδόμενο έρπη τύπου 2. Σε δύο δοκιμές της φάσης 3, όπου έλαβαν μέρος 2.400 άτομα, οι ομάδες που εμβολιάστηκαν ανέπτυξαν έρπη με τον ίδιο ρυθμό με τις άλλες ομάδες, οπότε το προϊόν εγκαταλείφθηκε.
Για να εκτιμηθεί η πιθανότητα επιτυχίας ενός προϊόντος, οι ερευνητές χρησιμοποιούν βιομηχανικά στοιχεία για να καταγράψουν ουσίες που έχουν δοκιμαστεί σε ανθρώπους τις τελευταίες δεκαετίες. Από τις ουσίες αυτές, μόνο το 10-14% λαμβάνουν την τελική έγκριση. Εκείνες που φτάνουν στη φάση 3 έχουν περίπου 50% πιθανότητα να εγκριθούν.
Η κοινή γνώμη δείχνει να υποθέτει ότι όλα ή τα περισσότερα από τα προϊόντα, που βρίσκονται αυτή τη στιγμή στη φάση 3 των δοκιμών για το εμβόλιο του κορωνοϊού, θα δουλέψουν. Η εμπειρία όμως δείχνει ότι υπάρχει πιθανότητα μερικά από αυτά, ή και όλα, να αποδειχθούν μη ασφαλή ή μη αποτελεσματικά.
Εν μέσω μιας πανδημίας, είναι φρόνιμο να προετοιμαστούμε για την πιθανότητα επιτυχίας ενός εμβολίου σχεδιάζοντας τη χορήγηση του προϊόντος και την αύξηση της παραγωγής, όπως έχει κάνει η κυβέρνηση. Όμως, δεν πρέπει να αυξήσουμε τις προσδοκίες των πολιτών ότι ένα αποτελεσματικό εμβόλιο είναι κοντά.
Σύντομα θα μάθουμε το αποτέλεσμα αυτών των δοκιμών. Εν τω μεταξύ, ας προετοιμάσουμε τα μέλη του κοινού για την πιθανότητα να χρειαστεί να συνεχίσουν την κοινωνική απόσταση και τη μάσκα που, όταν ασκείται αυστηρά, ήταν τόσο αποτελεσματικά σε αυτήν την πανδημία.
Θα μάθουμε σύντομα τα αποτελέσματα αυτών των δοκιμών. Στο μεταξύ, ας προετοιμάσουμε τους πολίτες ότι μπορεί να χρειαστεί να συνεχίσουν να τηρούν τους κανόνες της φυσικής απόστασης και της μάσκας, που εφόσον τηρούνται ευλαβικά, είναί τόσο αποτελεσματικοί σε αυτή την πανδημία.
* Ο Πίτερ Λιούρι είναι πρόεδρος του Center forScience in the Public Interest και πρώην επίτροπος στην Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA)
Πηγή: Washington Post, 15/9/2020
